Лондон. Британски учени стартират новаторски експеримент,
за да проучат възможността генна терапия да замести сърдечните трансплантанти, пише The Guardian. Лий Адамс, 37-годишен дърводелец от Хертфордшир, е първият от 24-ма пациенти с тежка форма на сърдечна недостатъчност, които ще участват в експеримента. Като всички други участници той има механична помпа, която поддържа движението на кръвта, докато чака подходящ донор на сърце.
Изследването е първото в света, което ще проучи използването на генна терапия при пациенти, чийто живот се поддържа от устройство за поддържане на левия вентрикул (LVAD). Шестнадесет произволно избрани пациенти ще бъдат третирани с гени за коригиране на състоянието им, а осем други ще получават “фалшиви” пласебо лекарства. Генната терапия се състои в инжектирането в кръвта на безвреден модифициран вирус, който ще пренесе коригиращия ген до клетките на сърдечните мускули. Целта е да се повиши нивото на протеина SERCA2, който играе важна роля при свиването на сърдечните мускули. Шест месеца след терапията ще бъдат взети проби, за да се установи дали генът все още е в сърдечната мускулатура и дали функционира.
Лечението не е насочено към коригиране на генетични дефекти. То може да се прилага, независимо от причината за заболяването. Сърдечната недостатъчност се появява, когато сърцето е твърде слабо, за да изпомпва ефективно кръв в тялото. Тя често следва сърдечна атака, но може да се предизвика от високо кръвно налягане, увредени сърдечни клапи, вирусни инфекции и злоупотреба с алкохол и наркотични вещества. Състоянието може да е и следствие на погрешно наследени гени. Помпата LVAD, наричана и “механично сърце” се използва за поддържане на пациентите със сърдечна недостатъчност, които са в списъка на чакащите за трансплантация на сърце. Във Великобритания в момента между 100 и 150 души носят такива устройства.
Превод и редакция: Екатерина Антонова
focus-news.net
