© Pixabay.com
Британските здравни власти одобриха лекарство, определяно като “най-скъпото в света” – ход, който може да бъде животопроменящ за бебета и деца, страдащи от рядко генетично заболяване.
Лекарството за иновативна генна терапия, което нос името Zolgensma, не е никак евтино със своята цена от 1.79 млн. паунда (2.48 млн. долара) дозата.
Лекарството ще бъде използвано при бебета и малки деца, които страдат от спинална мускулна атрофия – рядко и често с фатален край генетично заболяване, което причинява парализа, слабост в мускулите и прогресивно ограничаване на подвижността.
Бебетата, които се раждат с остра форма на спинална мускулна атрофия, имат продължителност на живота от едва две години.
Лекарството ще се предоставя от британската здравна каса, “на цена, която е справедлива за данъкоплатците след сключена конфиденциална сделка,” обяви нейният ръководител Саймън Стивънс. От здравната каса не обявиха каква цена са платили за лекарството, инфрмира CNBC.
Проучвания показват, че лекарството Zolgensma, което се произвежда от Novartis Gene Therapies (част от щатската фармацевтичната компания Novartis), помага на бебета да постигнат резултати, като дишане без помощен апарат, самостоятелно седене и пълзене след еднократна инфузионна терапия.
Най-новите данни показват, че Zolgensma може да осигури бързо и трайно подобрение на двигателните функции на малки деца с рядкото заболяване и да удължи живота им.
Във Великобритания около 80 бебета и малки деца ще могат да се възползват годишно от генната терапия.
profit.bg
